Genfit obtient le statut de médicament orphelin aux Etats-Unis

La biotech française Genfit a annoncé que l’autorité sanitaire américaine, la Food and Drug Admnistration (FDA), a accordé le statut de médicament orphelin à son candidat-médicament NTZ, développé pour traiter la décompensation aiguë sur cirrhose (ACLF), une maladie rare et grave du foie.

Cette pathologie caractérisée par une forte mortalité à court terme ne dispose actuellement d’aucun traitement approuvé. Cette désignation reconnait le potentiel thérapeutique du programme désormais développé sous une nouvelle formulation appelée G1090N. Elle ouvre également la voie à plusieurs avantages réglementaires comme des incitations financières et une possible exclusivité commerciale de sept ans aux Etats-Unis en cas d’autorisation de mise sur le marché.

Fort de résultats de phase I jugés encourageants, Genfit prévoit de lancer un essai clinique de phase II au second semestre 2026. Sur les marchés financiers, cette avancée réglementaire soutient la dynamique du titre dont la progression atteint près de 80% depuis le début de l’année.