GENFIT annonce des résultats positifs de l’étude de Phase 2 évaluant elafibranor dans la Cholangite Biliaire Primitive (PBC)
GENFIT, société biopharmaceutique basée sur le Parc Eurasanté, focalisée sur la découverte et le développement de solutions thérapeutiques et diagnostiques visant les maladies du foie, notamment d’origine métabolique, et les maladies hépato-biliaires, a annoncé aujourd’hui les résultats positifs de son étude de Phase 2 évaluant elafibranor chez des patients atteints de Cholangite Biliaire Primitive (Primary Biliary Cholangitis ou PBC), une maladie chronique du foie.
Cette étude de Phase 2, multicentrique (États-Unis et Europe), d’une durée de douze semaines, conduite en double aveugle, randomisée, et contre placebo, avait pour but d’évaluer l’efficacité et la sécurité d’elafibranor (80 mg et 120 mg en une prise quotidienne) chez des patients adultes atteints de PBC présentant une réponse inadéquate à l’acide ursodésoxycholique (UDCA).
Le critère principal d’évaluation, à savoir l’« Évolution de la concentration sérique d’alkaline phosphatase (ALP) après 12 semaines de traitement par rapport à la concentration de base avant traitement» a été atteint. Les deux doses d’elafibranor ont démontré une diminution significative de la concentration moyenne d’ALP: -48% pour 80mg, -41% pour 120 mg contre une augmentation de +3% pour le placebo, ce qui représente un effet très significatif du traitement versus placebo : -52% pour 80 mg (p<0.001) et -44% pour 120 mg (p<0.001).
Un critère secondaire-clé était le taux de réponse pour les patients atteignant le critère composite suivant : ALP sérique < 1,67 x ULN (Upper Limit of Normal), diminution de l’ALP >15%, et taux de bilirubine totale (TB) <ULN. Sur ce critère, elafibranor a atteint des taux de réponse nettement plus importants que celui obtenu avec le placebo à savoir 67% vs 6,7 % (p=0.001) pour 80 mg et 79% vs 6,7 % (p≤0.001) pour 120 mg. L’ALP est un marqueur de substitution reconnu de progression de la maladie dans la PBC, et ce critère composite a été utilisé précédemment pour obtenir une autorisation des autorités réglementaires.
En parallèle des réductions importantes d’ALP dans les deux groupes traités par elafibranor, les patients ont montré des améliorations sur d’autres marqueurs de la PBC comme la GGT (gamma-glutamyl transférase), et des marqueurs métaboliques comme le cholestérol total, LDL-C (low density lipoprotein-C) et les triglycérides. Une amélioration du prurit a été observée et sera confirmée dans une étude plus longue. Le traitement par elafibranor a été généralement bien toléré avec des effets secondaires similaires dans les groupes elafibranor et placebo.